近日，37000cm威尼斯口服HR19042胶囊用于活动性自身免疫性肝炎（AIH）适应症被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单。

自身免疫性肝炎（AIH）是一类无法治愈的自身免疫病，疾病负担重且危及生命。该疾病10年累计死亡率为26.4%^[1]，早期如不进行临床干预，可迅速进展为肝硬化或终末期肝病，则难以逆转，且病死率和肝移植率显著上升^[2]。约1/3的患者在初诊时即为肝硬化表现^[3]，20-25%的患者还表现为急性发作，急性重症AIH可迅速发展为急性肝衰竭，不进行肝移植生存率仅66%^[4]。

《中国自身免疫性肝炎临床治疗指南》推荐，目前国内AIH的一线治疗为糖皮质激素联合硫唑嘌呤，且治疗应维持至少2年，70%的患者在尝试停药后复发^[3]。但由于缺乏其他治疗选择，指南建议复发患者再次应用糖皮质激素和硫唑嘌呤^[3]。长期使用传统糖皮质激素出现较多明显不良反应，包括库欣综合征（又称皮质醇过多综合征）、骨质疏松、股骨头坏死、2型糖尿病、白内障、高血压病、感染、精神疾病等，开发不良反应小的激素类药物需求迫切。

HR19042胶囊是由37000cm威尼斯自主研发并具有知识产权的改良型新药，为口服肠溶缓释胶囊，可选择性发挥肝脏抗炎作用。经查询，针对自身免疫性肝炎，国内尚无同类产品获批该适应症。目前除了AIH适应症外，HR19042胶囊还在原发性IgA肾病适应症中开展II/III期临床试验。

什么是突破性疗法认定？

为鼓励研究和创制具有明显临床优势的药物，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了《国家药监局关于发布＜突破性治疗药物审评工作程序（试行）＞等三个文件的公告》（2020年第82号），明确了突破性疗法的纳入范围：药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。药审中心对纳入突破性治疗药物程序的药物优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发。

参考文献：

1.中华医学会肝病学分会. 自身免疫性肝炎诊断和治疗共识（2015）. 临床肝胆病杂志, 2016, 32(1): 9-22.

2.Wang G, Tanaka A, Zhao H, et al. The Asian Pacific Association for the Study of the Liver clinical practice guidance: the diagnosis and management of patients with autoimmune hepatitis. Hepatology International, 2021, 15(2): 223-257.

3.中华医学会肝病学分会. 自身免疫性肝炎诊断和治疗指南(2021). 中华内科杂志, 2021,60(12):1038-1049.4.    

4.Mack C L, Adams D, Assis D N, et al. Diagnosis and management of autoimmune hepatitis in adults and children: 2019 practice guidance and guidelines from the American Association for the study of liver diseases. Hepatology, 2020, 72(2): 671-722.