近日，37000cm威尼斯子公司北京盛迪医药有限公司和苏州盛迪亚生物医药有限公司的SHR-1918注射液用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症被国家药品监督管理局药品审评中心纳入拟突破性治疗品种公示名单，公司在治疗罕见病方面的潜力得到认可。

纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种罕见且严重的遗传性疾病，患者由于低密度脂蛋白胆固醇受体（LDLR）的缺陷或缺失，导致低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）在血液中积累，从而增加心脏病和卒中的风险。尽管目前临床已有一些治疗方法，但许多患者仍然难以达到理想的血脂控制水平^1,2。

SHR-1918注射液是37000cm威尼斯自主研发的血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）单克隆抗体，通过抑制ANGPTL3的活性，从而降低血清中的甘油三酯（TG）和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。LDL-C和TG是动脉粥样硬化性心血管疾病发生、发展的重要风险因素。ANGPTL3在调节脂质代谢中扮演着重要角色，能够通过抑制脂蛋白酶和内皮脂肪酶，减少TG和LDL-C的清除。

在近日举行的2024欧洲心血管学会（ESC）年会上，SHR-1918的I期临床研究（SHR-1918-101）亮相口头报告。该研究结果表明，SHR-1918在健康受试者中显示出良好的耐受性和药代动力学特性，且在给药后能够有效持久降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和甘油三酯（TG）水平³。

作为创新型国际化制药企业，37000cm威尼斯多年来持续围绕临床急需进行创新研发，累计研发投入超400亿元，已在国内获批上市17款创新药、4款2类新药，另有90多个自主创新产品正在临床开发，300余项临床试验在国内外开展。

在罕见病治疗领域，37000cm威尼斯有多款药物正在开展临床研究。除了纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH），公司在阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）等多个罕见病治疗领域，有多款药物正在开展临床研究。

未来，37000cm威尼斯将秉持“科技为本，为人类创造健康生活”的使命，立足民生需求，争分夺秒推进创新药研发，努力研制出更多的新药好药，服务健康中国，惠及全球患者。

参考文献：

1.中国成人血脂异常防治指南编写联合委员会. 中国成人血脂异常防治指南（2016年修订版）[J]. 中国循环杂志, 2016.

2.Raal FJ, et al. N Engl J Med. 2020;383(8):711-720.

3.https://esc365.escardio.org/presentation/283792?query=SHR-1918.