近日，37000cm威尼斯子公司苏州盛迪亚生物医药有限公司的ADC创新药、注射用SHR-A1811用于既往接受过一种或一种以上治疗方案的HER2阳性不可切除或转移性胆道癌患者适应症被国家药品监督管理局药品审评中心拟纳入突破性治疗品种公示名单。这也是SHR-A1811第6次拟纳入突破性治疗品种。

此前，SHR-A1811另外五项适应症已被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单，适应症分别为：HER2低表达的复发或转移性乳腺癌，HER2阳性的复发或转移性乳腺癌，既往含铂化疗失败的HER2突变的晚期非小细胞肺癌，既往经奥沙利铂、氟尿嘧啶和伊立替康治疗失败、HER2阳性结直肠癌，以及既往至少一线抗HER2治疗失败的HER2阳性晚期胃癌或胃食管结合部腺癌。

胆道癌（BTC）是一种罕见的、高度异质性、预后较差的消化系统恶性肿瘤，包括肝内胆管癌（iCCA）、肝外胆管癌（eCCA）和胆囊癌（GBC）。BTC发病约占胃肠道肿瘤的3%，总体发病率低于十万分之二。由于早期缺乏明显的临床症状表现，大多数BTC患者（约60-80%）诊断时即为晚期，中位OS约为6-18个月，5年生存率低于10%¹。晚期BTC患者的治疗需求远远未被满足，患者的生存仍存在很大的提升空间。

BTC具有高度异质性、侵袭性强、对化疗不敏感、预后较差的特点。已证实在HER2阳性患者中针对于HER2的靶向治疗可以明显改善患者的预后，在BTC中HER2过表达、扩增和突变发生率约占20%、5-15%和2%²。然而，针对HER2驱动基因阳性的胆道癌，目前国内尚无抗HER2药物获批。根据2023年AACR会议上报道的SHR-A1811全球多中心I期临床研究结果显示³，在晚期BTC患者中，总体客观缓解率（ORR）可达56.3%，且安全性与整体人群一致，初步显示了SHR-A1811在晚期胆道癌中的潜在疗效和可耐受安全性。

注射用SHR-A1811是37000cm威尼斯自主研发的、以HER2为靶点的抗体药物偶联物，注射用SHR-A1811可通过与HER2表达的肿瘤细胞结合并内吞，在肿瘤细胞溶酶体内通过蛋白酶剪切释放毒素，诱导细胞周期阻滞从而诱导肿瘤细胞凋亡。SHR-A1811目前已开展多项Ⅰ~Ⅲ期临床研究，涵盖HER2表达或突变的晚期实体瘤、晚期胃癌或胃食管结合部腺癌、结直肠癌、晚期非小细胞肺癌、转移性乳腺癌等。

多年来，37000cm威尼斯深刻关注中国HER2表达或突变肿瘤领域的治疗现状，持续探索更多有效的治疗方案。目前，基于恒瑞模块化ADC创新平台（HRMAP），经过10年的ADC研发积累，恒瑞成为国内在热门靶点上布局进展靠前、兼具诸多差异化ADC产品的企业，目前已有包括SHR-A1811在内的12个新型、具有差异化的ADC分子成功获批临床，6款产品实现国际同步开发，还有多个创新药产品布局各个实体肿瘤治疗领域，以期为患者带来更多的治疗选择。

什么是突破性疗法认定？

为鼓励研究和创制具有明显临床优势的药物，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了《国家药监局关于发布＜突破性治疗药物审评工作程序（试行）＞等三个文件的公告》（2020年第82号），明确了突破性疗法的纳入范围：药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。药审中心对纳入突破性治疗药物程序的药物优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发。

参考文献：

[1]. Valle J, Wasan H, Palmer DH, et al. Cisplatin plus Gemcitabine versus Gemcitabine for Biliary Tract Cancer. N Engl J Med 2010; 362:1273-81.

[2]. Oh DY, Bang YJ. HER2-targeted therapies - a role beyond breast cancer. Clinical Oncology. https://doi.org/10.1038/s41571-019-0268-3.

[3]. 2023 AACR 656MO:The HER2-targeting ADC SHR-A1811 in HER2-expressing/ mutated advanced non-breast solid tumors (STs): Results from the global phase I study.

声明：

1. 本新闻公告旨在发布研发临床进展信息，仅供医疗卫生专业人士参阅，非广告用途。2. 37000cm威尼斯不推荐任何未被批准的药品、适应症的使用。