2023年第28届欧洲血液学协会大会(EHA) 将于6月8日至15日召开，作为全世界血液学工作者的盛会，每年都会吸引来自全球100多个国家的专业人士参会，分享最前沿的血液学进展和突破性临床数据。

37000cm威尼斯自主研发的1类新药、国内首个原创TPO-RA海曲泊帕多项血液学最新研究进展将亮相国际学术舞台。

EHA摘要已于北京时间5月11日晚22:00公布，今天我们为大家带来2023年EHA大会37000cm威尼斯血液学领域最新研究进展，以下为相关研究的翻译和摘录。

01

海曲泊帕联合环孢素A(CsA)治疗儿童非重型再生障碍性贫血(NSAA)的临床研究

摘要号：P792

方法：

海曲泊帕给药剂量：2-5岁：0.25 mg/kg/d，6-11岁：7.5 mg/d，≥12岁：15 mg/d；CsA剂量：5-10 mg/kg/d。疗效评估标准为：①完全缓解(CR)：血红蛋白(HGB)>100g/L，血小板计数(PLT)>100×109/L，中性粒细胞绝对计数(ANC)>1.5×109/L；②良好的部分缓解(GPR)：摆脱输血依赖，HGB>100 g/L, PLT>50×109/L, ANC>1.0×109/L；③部分缓解(PR)：摆脱输血依赖，但血常规指标未达到 GPR 标准；④无缓解(NR)：治疗后无改善。总反应率=CR+GPR+PR。

结果：

经海曲泊帕和 CsA 治疗 3 个月后，对15 例患者进行随访，总反应率为73.3%(11/15)。获得治疗反应患者的中位PLT和HGB水平分别为35( 22~108)×109/L和92(52~129)g/L。ANC中位值为1.0(0.59~2.85)×109/L。6 个月的总反应率为 66.7%(10/15)。获得治疗反应患者的中位PLT和HGB水平分别为50(23~112)×109/L和104.5(72~135)g/L。ANC中位值为1.56(0.67~3.4 )×109/L。海曲泊帕治疗后，血小板、血红蛋白和中性粒细胞计数显著增加，如图所示。海曲泊帕治疗 6 个月后，8 例 TD-NSAA 患者中有 7 例仍在随访中，其中5 例患者摆脱输血依赖。总反应率为 71.4%。

图.血小板、中性粒细胞、血红蛋白的升高趋势

结论：

海曲泊帕联合 CsA 可有效治疗儿童非重型再生障碍性贫血，且海曲泊帕对 TD-NSAA 患者也呈现良好疗效。

02

海曲泊帕联合环孢素A(CsA)治疗输血依赖型非重型再生障碍性贫血(TD-NSAA)：一项前瞻性临床研究

摘要号：PB2049

方法：

本研究旨在观察海曲泊帕联合CsA治疗TD-NSAA的疗效。海曲泊帕起始剂量7.5mg/d，最大剂量为15mg/d。CsA起始剂量约为3~5mg/(kg·d)，随后根据疗效或不良反应进行调整，维持CsA浓度在150~250μg/L之间，主要研究终点为≥1系的血液学反应率(ChiCTR2100045895)。

结果：

共纳入19例TD-NSAA患者，并接受海曲泊帕联合CsA治疗。中位随访时间8.2(0.8~16.8)个月。74%的患者(14/19)在≥1个谱系中有治疗反应，其中13例患者(68%)达到部分反应，1例患者(5%)达到完全反应。至血液学反应的中位时间为6.1(1.7~28.4)周。15例患者中有9例(60%)获得红系反应；19例患者中13例(68%)获得血小板反应，14例患者中11例(79%)获得中性粒细胞反应。中位至红系、血小板和中性粒细胞反应的时间分别为15周、8.3周和19.7周(如图)，存活率为95%。

图.中位至血液学反应时间

结论：

海曲泊帕联合环孢素A是TD-NSAA的一种新的治疗方法。

03

海曲泊帕治疗复发难治性原发免疫性血小板减少症(R/R ITP)的真实世界研究

摘要号：PB2606

方法：

观察真实世界中海曲泊帕治疗R/R ITP的疗效和安全性。海曲泊帕起始剂量为2.5或5.0 mg/d。治疗反应定义为血小板计数(PLT)≥50×109/L，起效时间定义为PLT至少1次≥30×109/L且至少为基线PLT 2倍的时间。

结果：

共纳入50例R/R ITP患者，中位起效时间为7天，两周后平均PLT值达到96×109/L。治疗4、8和12周时的血小板反应率分别为46%、67%和71%，平均PLT值分别为83、91和104×109/L。13例患者将海曲泊帕作为二线药物，治疗4、8和12周时的血小板反应率分别为56%、71%和70%，平均PLT值分别为72、110、82×109/L。8例患者既往艾曲泊帕治疗无反应转为海曲泊帕，反应率高达88%。转换前平均PLT值为25×109/L，转换后第4、8、12周平均PLT值分别为208、171、196×109/L。不良反应(AE)为2例轻度头痛和1例轻度转氨酶异常，无既往报道的严重不良事件发生。

图.血小板计数变化

结论：

真实世界中海曲泊帕治疗R/R ITP是有效且安全的，ITP治疗的推荐起始剂量为每天5mg。本研究显示：海曲泊帕用药时间越长，血小板应答率越高；海曲泊帕应用越早，临床效果越好；对于部分艾曲波帕治疗无效的患者，转换为海曲泊帕后仍可重新获得临床疗效，但还需要更多的临床数据来验证；真实世界中应加强对ITP患者的管理，避免因失访而影响治疗效果的情况。

04

海曲泊帕治疗原发免疫性血小板减少症(ITP)——单中心回顾性病例分析

摘要号：PB2621

方法：

纳入29例≥二线接受海曲泊帕治疗的ITP患者，疗效判定标准：①完全反应：治疗后PLT≥100×109/L且没有出血表现；②有效：治疗后PLT≥30×109/L并且至少是基线血小板计数的2倍。

结果：

16例患者符合重型ITP标准，中位随访233(21~569)天。海曲泊帕中位起始剂量为5mg/d，中位起效时间为9.0(3~15)天，其中10例(34.5%)患者起效时间≤7天，11例(38.0%)患者起效时间≤2周，1个月时10例达完全反应(34.5%)，13例达有效标准(44.8%)，总有效率为79.3%(23/29)。86.9%的患者持续治疗，其中10例患者持续用药≥6个月，平均累计应答时间为65天。16例重型ITP患者中7例达完全反应，5例达有效标准，总有效率为75%。

结论：

推荐成人及大体重儿童患者可选海曲泊帕5mg/d为起始剂量，更快提升血小板水平，减少出血风险。

05

海曲泊帕促进淋巴瘤患者自体造血干细胞移植(ASCT)后血小板植入

摘要号：P1287

方法：

淋巴瘤患者自体造血干细胞回输后+1天开始口服海曲泊帕5mg/d，连续用药7天。主要终点为血小板植入时间(连续7天PLT≥20×109/L的第一天)。次要终点包括中性粒细胞植入时间(连续3天ANC≥0.5×109/L的第一天)、无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)和安全性。

结果:

46例淋巴瘤患者经海曲泊帕治疗后，均实现了血小板和中性粒细胞的植入。血小板植入中位时间为13.5(10-30)天，中性粒细胞植入的中位时间为11(9-34)天。ASCT后+30天和+50天PLT中位值分别为81.5(22-407)×109/L和118 (39-352)×109/L，且分别有34例(73.9%)和45例(97.8%)患者在ASCT后+30天和+50天PLT>50×109/L，无继发性血小板减少发生。亚组分析显示，非霍奇金淋巴瘤、BCNU/TT预处理方案和CD34+细胞数>5.0×106/kg与更快的血小板植入相关；BCNU/TT预处理方案和CD34+细胞数>5.0×106/kg也与更快的中性粒细胞植入和更少的血小板输注相关。

结论：

在ASCT后的淋巴瘤患者中，海曲泊帕显示出促进血小板植入的有效性和良好的安全性。

06

海曲泊帕治疗异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后继发性血小板减少(SFPR)的疗效和安全性

摘要号：P1325

方法：

对41例allo-HSCT后发生SFPR的患者使用海曲泊帕的疗效和安全性进行了回顾性分析。海曲泊帕给药方案：起始剂量5mg/d；若PLT<50×109/L至少2周，则剂量增加至7.5mg/d；若PLT在200-400×109/L之间，则降低一个剂量水平(2.5ng)；若PLT>400×109/L，海曲泊帕停药。

结果：

治疗前基线血小板计数为11(3-19)×109/L。中位开始治疗时间为allo-HSCT后5(3-11)个月，中位治疗持续时间为92(35-224)天。经海曲泊帕治疗后，75.6%的患者(31/41)获得完全缓解(CR，PLT≥50×109/L，连续7天摆脱血小板输注)，9.8%获得部分缓解(PR，PLT [20-50]×109/L，连续7天摆脱血小板输注)，14.6%无治疗反应(NR，应用最大耐受剂量8周，PLT<20×109/L或仍需要输注血小板)。至获得CR的中位时间为46(15-24)天。4例PR患者达到20＜PLT＜50×109/L的中位时间为69(52-276)天。1例患者死于颅内出血，2例患者死于严重感染。

结论：

海曲泊帕可以促进allo-HSCT后SFPR患者的血小板恢复，进而提高患者的生存率和移植后的生活质量，为SFPR患者提供了新的治疗选择。

相关摘录仅为展示药品最新研究现状，不代表对于治疗方法和药品的推荐，相关药品的使用请咨询专业医师。

参考来源：

https://library.ehaweb.org/eha