近日，37000cm威尼斯收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，批准公司1类新药海曲泊帕乙醇胺片开展联合环孢素（CsA）用于初治非重型再生障碍性贫血（NSAA）的临床试验。

再生障碍性贫血（Aplastic anemia，以下简称“再障”或“AA”）是一组由多种病因所致的骨髓造血衰竭综合征，以骨髓造血细胞增生减低和外周全血细胞减少为特征，临床以贫血、出血和感染为主要表现。再障的年发病率在我国为0.74/10万人口^[1]。根据骨髓衰竭的严重程度，再障可分为重型再障（Severe aplastic anemia,SAA）和非重型再障（Non-severe aplastic anemia,NSAA）。

根据文献报道^[2、3]，单独使用环孢素（Cyclosporine,CsA）治疗NSAA的完全血液学应答率（Complete response,CR）为14%~23%，总血液学应答率（Overall response,OR）为42%~46%。治疗后仍有近50%的患者无法获益，需要反复输注血制品，面临感染和疾病进展的风险，需要接受更强的标准免疫抑制治疗甚至造血干细胞移植。国内临床使用雄激素联合CsA能提升治疗有效率，但由于雄激素的肝毒性，特别是男性化的副作用在一定程度上限制了其使用。开发能与环孢素联用提升有效率且副作用小的NSAA治疗药物来提高疾病的血液学应答率，对于提升患者生存质量、降低疾病的进展率有着重要的意义。

海曲泊帕乙醇胺是37000cm威尼斯自主研发的、一种口服非肽类血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，通过激活TPO-R介导的STAT和MAPK信号转导通路，促进血小板生成。海曲泊帕乙醇胺片已获批上市两个适应症，分别为：2021年6月获得国家药监局批准用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症成人患者的治疗，以及用于对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血成人患者的治疗。

目前，国内尚无血小板生成素受体激动剂获批NSAA适应症，基于海曲泊帕在SAA患者中的疗效和良好的安全性，37000cm威尼斯计划开展在初治NSAA患者中的疗效和安全性研究，以提高NSAA的血液学应答率，改善患者生存质量。

参考文献：

[1]. 杨崇礼, 张晓波. 全国再生障碍性贫血发病情况调查[J]. 中国医学科学院学报, 1992(01):6-11.

[2]. 苏雁, 吴润晖, 郑杰, 等. 环孢素A治疗126例儿童非重型再生障碍性贫血疗效分析[J]. 临床儿科杂志, 2015,33(05):413-416.

[3]. Marsh J, Schrezenmeier H, Marin P, et al. Prospective randomized multicenter study comparing cyclosporin alone versus the  combination of antithymocyte globulin and cyclosporin for treatment of patients with  nonsevere aplastic anemia: a report from the European Blood and Marrow Transplant  (EBMT) Severe Aplastic Anaemia Working Party[J]. Blood, 1999,93(7):2191-2195.